バイオジェン・ジャパンは１月23日、ウェルビーとシミックヘルスケアと共同で指定難病である脊髄性筋萎縮症（SMA）の患者とその家族を支援するサービスを始めたと発表した。シミックヘルスケアが運営するサイトにSMA に関する特設サイトを設置し、疾患情報やSMA の相談ができる病院の検索サービス、コールセンター（SMA 情報ダイヤル）を提供する。また、ウェルビーは、SMA の治療サポートるアプリ「SMAiLEE（スマイリー）」をバイオジェンと共同開発し、サービスを開始した。

「SMAiLEE」は患者の家族が自宅で撮影した動画を医師の診察時に役立てることができる。また、アプリ登録会員には地域の病院やクリニックに受診する際の相談や、地域の社会保障制度やバリアフリー情報の調査を代行するサービスも提供するという。アプリやサービスは無料で使用できる。

バイオジェン・ジャパンは17年８月、乳児型脊髄性筋萎縮症の適応で承認を取得したスピンラザ髄注12mg（一般名：ヌシネルセンナトリウム）を発売し、９月には乳児型以外の脊髄性筋萎縮症患者にも使えるようになった。

脊髄性筋萎縮症は、遺伝子の欠損、変異により、脊髄や下位脳幹における進行性の運動ニューロンの脱落を特徴とする疾患で、重症で筋委縮や筋無力を引き起こし、呼吸機能にも重大な支障をきたす。それに対し同剤は、運動ニューロンの維持に必要なSMNタンパク質の産生を増やし、運動機能の改善を図ることが期待される。厚労省の資料によると14年度の特定疾患受給者証の交付件数は894件。乳児型の患者数は全体の６割程度とされ、SMNタンパク質がほとんど生成されないため、重症度が高いという。