米FDA バッテン病治療薬Brineuraを承認
公開日時 2017/05/11 03:50
米食品医薬品局（FDA）は4月27日、神経変性疾患であるライソゾーム病の一種であるセロイドリポフスチン沈着症2型（CLN2）治療薬Brineura(セルリポナーゼアルファ)を承認した。同剤はFDAから画期的新薬指定（BTD）、優先審査および希少疾病薬の指定を受けた。
適応は、神経細胞内のセロイドリポフスチンの蓄積を特徴とするライソゾーム症の一種であるCLN2で、CLN2患者において欠損しているトリペプチジルペプチダーゼという酵素を補充することによってセロイドリポフスチンの蓄積を減少させる酵素補充療法。
FDA医薬品評価研究センター（CDER）のJulie Beits医薬品評価第3部長は、「FDAは、希少疾患、特に承認済みの治療薬のない疾患の患者のために新規の画期的薬剤の承認に尽力している」と述べたうえで、「バッテン病のこのタイプの治療薬を初めて承認することは、同疾患に悩む患者にとって重要な進歩である」と同剤の登場を歓迎した。
同剤は米BioMarin Pharmaceuticals社（本社：カリフォルニア州サンラファエル）が製造する。
BioMarin Pharmaceuticals社のJean-Jaques Bienaime会長兼CEOは、「我々は、FDAが、Brineuraが疾患経過を変え、同剤を小児に可能な限り迅速にかつ安全に届けようとする緊急性をよく理解していることに感謝する」と述べたうえで、「Bineuraは、最初の臨床試験を開始してから本日まで4年間で承認され、素晴らしいスピードでゴールに到達した」とコメントした。
2～4歳の乳児において好発する希少遺伝性疾患で、初期症状として言語発達遅滞および運動失調などがあり、間代性筋痙攣や失明に進展する。
座位や歩行に障害をきたすため、車いすでの生活を余儀なくされ、通常10代以降までの生存が難しい。CLN2はライソゾーム病のなかでもバッテン病と呼ばれる疾患の一種である。米国ではバッテン病の小児は10万人に2～4人といわれる。