慶應義塾大学医学部血液内科の岡本真一郎教授は５月25日、都内で開催されたセルジーン主催のセミナーで、再発又は難治性多発性骨髄腫治療薬・ポマリスト（一般名：ポマリドミド）について、サードラインでの治療効果発現、位置づけ確立に期待感を示した。現在の標準療法であるレブラミド（一般名：レナリドミド）、ベルケイド（ボルテゾミブ）で効果不十分／不耐用性となった、再発・難治性患者が対象となる。多発性骨髄腫は、治癒に至るのが難しく、再発を繰り返しながら、難治性へと進行していくことが知られている。その過程で標準治療薬の効果が不十分になる。そのため、患者の無増悪生存期間（PFS）や全生存期間（OS）の延長、生活の質（QOL）向上の観点から、新たな治療選択肢が待ち望まれていた。なお、「ポマリストカプセル１mg、同・２mg、同・３mg、同・４mg」は、「再発又は難治性の多発性骨髄腫」の適応で、５月21日から販売されている。


ポマリストは、サリドマイドやレブラミドと同様に、免疫調整薬の一種。デキサメタゾンとの併用下で用いる。サイトカイン産生調整作用、腫瘍細胞に対する増殖抑制作用、血管新生阻害作用などにより、薬理作用を発揮する。岡本教授は、同剤の特徴について「いくつかの作用機序がすべてのものにおいて効果が増強している」と説明した。また、前臨床試験の結果からは、レブラミド耐性となった細胞で、同剤に切り替えることで治療効果が得られたことも示されている。一方で、ポマリスト耐性となった細胞については、レブラミドに切り替えても十分な治療効果が得られなかったとのデータもある。そのため、臨床で用いた場合にも、これまで十分な治療効果が得られなかった患者での治療効果発現も期待できる。


一方で、副作用としては、臨床試験の結果から好中球減少症、貧血、血小板減少症など血液学的有害事象が比較的多いとのデータを提示。サリドマイドでは、眠気や、便秘、末梢神経障害が多かったことを引き合いに出し、「構造を少し変化させることで、これらの副作用は減少し、血液毒性が少し増えたことが特徴。副作用はあるが、サリドマイドと比較すると使いやすい薬だと思う」と述べた。


副作用のマネジメントについては、発現状況、発現時期について個人差が大きいことに注意を払うことの重要性を強調。「実際には個々の患者さんで、赤血球、好中球数をみて至適量を投与しているサイクルの中で、評価していくことが最も現実的ではないかと思う」との見方を示した。

◎ＭＲ100人体制で適正使用の浸透に注力


セルジーンの高木実加取締役・血液腫瘍事業部長は、同剤の発売に当たり、「サードラインにおける標準的治療薬としての位置付けの確立」を目指すと述べた。ＭＲ約100人で、全国3000人の血液専門医をカバーする。中でも、高木部長は、適正使用を推進することの重要性を強調。「副作用に関する情報、副作用をマネジメントするサポーティブケア、周辺情報についても情報提供していきたい」と述べた。また、催奇形性のリスクを否定できないことから、▽適正管理手順「RevMate」による薬剤管理と妊娠回避プログラム、▽全症例を対象とした使用成績調査––を実施する。「市販後調査を通じて速やかに安全性情報を収集し、当局に報告する」と述べた。