武田薬品は12月２日、国際共同臨床第３相試験（Ｐ３）が進行中の新規経口プロテアソーム阻害薬ixazomib（開発コード：MLN9708）について、再発・難治性の全身性ALアミロイド―シスの適応で米国食品医薬品局（FDA）からBreakthrough Therapyの指定を受けたと発表した。この適応での国際共同Ｐ３への日本からの登録は現段階ではないが、治験対象地域にはアジアが含まれているという。

Ixazomibは複数の蛋白質の分解を阻害し、細胞内シグナル伝達経路に影響をおよぼす経口プロテアソーム阻害薬。現在、▽再発・難治性の多発性骨髄腫▽再発・難治性のALアミロイド―シス▽未治療の多発性骨髄腫（レナリドミドとデキサメタゾン併用への上乗せ）▽未治療の多発性骨髄腫（導入療法および自家幹細胞移植後の維持療法についてプラセボ比較）―の４つの国際共同Ｐ３が進行中。日本は▽再発・難治性の多発性骨髄腫▽未治療の多発性骨髄腫（レナリドミドとデキサメタゾン併用への上乗せ）―に参加しており、再発・難治性の適応については15年中の申請を目指している。

今回Breakthrough Therapyの指定を受けた適応症となるアミロイドーシスは、異常な蛋白繊維であるアミロイドが体内に沈着し、影響をおよぼす希少かつ進行性の難治性疾患。ALアミロイドーシスは一般的なタイプのアミロイド―シスで、腎臓や心臓をはじめ、肝臓、神経系、軟組織などの広範な組織に影響が及ぶ。この疾患での承認薬は世界的にもまだなく、ixazomibは指定を受けた初の薬剤となる。なお、指定の根拠となったＰ１データは12月６日から開かれる米国血液学会年次総会で発表される予定。

Breakthrough Therapyの指定制度は、重篤または致命的な疾患に対する新薬の開発や審査を加速させることを目的としている。指定を受けると効率的に開発を進めるガイダンスが適用され、経験豊富な審査担当が直接携わるなどの優遇策が得られる。