米国研究製薬工業協会（PhRMA）会員企業が、2012年に研究開開発費は、485億ドルで、前年比1億ドルの微減となったことが分かった。開発中の薬剤のうち、70％がファースト・イン・クラスの可能性があると期待されている。PhRMAが、4月11日発表した報告書「2013年バイオ医薬品研究産業プロファイル」（2013　Biopharmaceutical Research Industry Profile）から明らかになった。

◎2012年の研究開発費は485億ドル　前年比１億ドル減に

同報告書によると、研究開発（R&D）への投資の伸びは、ここ数年ではほぼフラットな状態が続いている。2006年の434億ドルから07年には479億ドルと8％近い伸びを示したが、08年474億ドル、09年464億ドルとやや減少を示し、10年には507億ドルとまた増加したが、11年486億ドル、12年485億ドルと微減となった。

しかし、PhRMAは、R＆Dへの投資意欲は強いまま維持しているとし、この投資額は他産業と比べもっとも高いとしている。

この背景には、承認される新薬１剤あたりの研究開発コストが高くなっていることもあると指摘されている。コストは、1990年代の8億ドルから、2000年代には12億ドルへと1.5倍に跳ね上がっている。これは、医薬品開発の基盤となる科学技術の複雑化や開発期間の延長による影響が指摘されている。また、規制やビジネス環境の先行きが不透明になっていることも影響しているという。

PhRMAは、11年には世界中で5408剤の薬剤を開発していたが、そのうちの開発ステージ別の内訳は、米国で審査中が82剤、フェーズ３が833剤、フェーズ２が2329剤、フェーズ１が2164剤だった。なお、12年のデータはまだ公表されていない。

◎ファースト・イン・クラス　期待の新薬は神経学、心血管系などで高率に

開発中の薬剤のうち、ファースト・イン・クラスの可能性がある薬剤は70％。薬効別にファースト・イン・クラスの可能性があるものの割合を分析すると、神経学が84％、心血管系が81％、オンコロジーが80％、精神科が79％、免疫が72％、糖尿病が71％、HIV/AIDSが69％、感染症領域が57％などとなっている。ファースト・イン・クラスの可能性のある薬剤が増加していることについては、研究者が、これら疾患領域についての理解を深化させていることや進歩の機会を増加させていることの反映だと分析している。

特に近年、希少疾患領域や今まで承認薬のなかった分野での進歩が著しい。約7000を数えるという希少疾病薬については、2011年には、1795プロジェクトが展開された。米食品医薬品局（FDA）の希少疾病薬の指定は、増加の一途を辿っており、過去10年間で年平均140剤となったが、その前の10年はその半分以下の平均64剤だった。

多数の科学者が、過去10年間では承認薬のなかった治療薬の開発を行い始めている。一例を挙げると、筋萎縮性側索硬化症の治療薬が61剤、小細胞肺がん治療薬41剤、鎌状赤血球病治療薬19剤、卵巣がん治療薬158剤などは過去にはみられなかったものだ。

PhRMAのJohn　J Castellani理事長兼CEOは、「PhRMA会員は、基礎生物学において遂げた進歩を形として具体化するために、またがんや希少疾患の謎を解くために、かつ疾患に伴うコストと身体への負担軽減のために投資を行っている」と基本姿勢を説明した。

PhRMA会員企業は、AbbVie、Alkermes、Amgen、Astellas　Pharma　US、AstraZeneca　Pharmaceuticals、Bausch＋Lomb、Bayer、Biogen Idec、Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals、Bristol-Myers Squibb、Celgene Corporation、Cubist Pharmaceuticals、Daiichi Sankyo、Dendreon、Eisai、EMD Serono、Endo Pharmaceuticals、GlaxoSmithKline、Johnson＆Johnson、Lundbeck、Merck、Novartis　Pharmaceuticals、Novo Nordisk、Otsuka America Pharmaceutical、Pfizer、Purdue Pharma、Sanofi US、Sunovion Pharmaceuticals、Sigma-Tau Pharmaceuticals、Takeda Pharmaceuticals U.S.Aの31社。