米食品医薬品局（FDA）は、現在、抗生物質など一部の薬剤について、ある疾患において重篤な経過を辿る少数の患者集団に対して、安全性・有効性のエビデンスに基づいて、販売承認を付与する新たな方法を考えている。
しかし、これは、特に抗生物質の場合、医師が本来、投与対象としていない患者にその限定された薬剤を処方するかもしれないという懸念も生んでいる。FDAは薬剤のラベルを制限できるが、医師など処方者に意図した適応通りには薬剤の使用を強制できない。FDAは医療慣行をコントロールできない。

2月4日に開催された、この新規承認手続きに関するヒアリングで、このように適応外使用が関係者の間で最も問題となっていることが分かった。

FDAは、現段階では、この新規承認方法を実施するか、あるいは実際に必要であるかをまだ決定しておらず、とりあえず関係者の意見を聴取しようということがヒアリングの目的のようだった。その背景には、アンメットメディカルニーズを持つ薬剤を早く市場に出すために小規模で迅速な臨床試験の実施を認めることにある。FDAの関心は、新規手続きのターゲットとなる薬剤の投与対象の小集団にのみ処方を如何に制限できるかにあるようだった。
業界のいくつかのグループからは、臨床試験の迅速化および経費削減の観点から、限定した患者集団向け、すなわちその薬剤に適応した承認手続きについての提案があった。

FDAは、この承認手続きが具現化した場合、適応外使用が乱用されないように、限定された集団のみに使用される製品の使用をコントロールするために処方者へ影響を及ぼすいくつかのオプションを持っている。まず、ラベルに当該薬剤は、特定の集団を対象としたものであることおよび当該薬剤の承認を裏付ける安全性・有効性のデータは限定されたものであることを記載されうること。また、使用を制限するために患者登録を採用することや限定された承認であることを表示するためにパッケージに特定のロゴを入れることなどが考えられる。

FDAは、使用制限はラベリングだけで十分ということに自信を持っていないようだ。FDAの担当官は、自身の経験から、「ラベルで制限しても適応外使用は蔓延してしまった」と話した。

ある識者は、「FDAは、適応外使用の販促を停止させる有効な手段を講じてこなかった」と指摘、「そのためにFDAは、限定された患者集団への承認に対する薬剤の使用を制限できないだろう」と見ている。FDAが使用制限するためにREMS（リスク評価・緩和戦略）の活用のアイディアもあるが、同戦略を採用することは、使用制限には有効でないことや企業に大きな負担を強いることなどから現実的でないとの意見が出された。

限定した患者集団にのみの使用手続き検討の理由のひとつには、抗生物質の耐性の問題がある。米国感染症学会（IDSA）は、この観点から提言を行っている。

FDAは、小集団患者限定の承認手続きの考えを前へ進める考えだが、今回のヒアリングで、その枠組みが十分に固められるようなフィードバックが行われたとは思えない。だが、FDAは製薬企業に今後もこの問題を考えてもらうようプッシュし続ける意向のようだ。

The Pink　Sheet　2月11日号