JCRファーマは３月22日、再生医療等製品テムセルHS注（一般名：ヒト（同種）骨髄由来間葉系幹細胞）について、指定難病である「表皮水疱症」の効能追加申請を行ったと発表した。今回は皮下投与での使用に関するもの。静脈内投与による治療の開発も検討するとしている。

表皮水疱症は四肢末梢や大関節部などの部位に、軽微な外力により水疱や潰瘍が生じる遺伝性の重篤な希少疾病で、新たな治療法の開発が望まれている。

2018年10月に厚労省から「表皮水疱症における潰瘍」に対する希少疾病用再生医療等製品の指定を受けている。同社は、16年から大阪大学医学部附属病院で実施されている皮下投与による表皮水疱症に対する医師主導治験に治験用としてテムセルを提供してきた。