アステラス製薬は10月８日、英国AviadoBio社と遺伝子治療プログラム「AVB-101」の独占的ライセンスを得るオプション契約を締結したと発表した。AVB-101は、プログラニュリン遺伝子変異を伴う前頭側頭型認知症（FTD-GRN）の患者を対象とした第1/2相試験を実施中のアデノ随伴ウイルスベクター（AAV）を利用した遺伝子治療プログラム。アステラス製薬は今回、全世界におけるAVB-101のFTD-GRNおよびその他の適応症を対象とする開発・商業化に関するオプション権を取得した。

アステラス製薬はAviadoBioに株式購入対価として2000万米ドルと、最大3000万米ドルの一時金を支払う。オプション権を行使した場合、オプション行使に伴う支払い、プログラムの進捗および売上高に応じたマイルストンとして最大21億8000万米ドルと、ロイヤルティを支払う可能性がある。

前頭側頭型認知症（FTD）は、診断から３年から13年で死亡に至る重篤な若年性認知症。一般的に、FTD患者は実行機能（注意力、記憶力、問題解決能力など）の急速な低下、行動異常、言語能力の喪失、無関心、運動機能低下を示すことが知られている。FTDは、65歳未満の認知症の主な原因であり、十分に認知されておらず、誤診されることも少なくない。

アステラス製薬のAdam Pearson経営戦略担当CStO（Chief Strategy Officer）は、「私たちは、AviadoBioとの提携を通じて、遺伝子治療パイプラインを拡充し、衰弱性の神経変性疾患に苦しむより多くの患者さんを支援できることをうれしく思う」とコメント。そして、「AVB-101はFTD-GRN治療における革新的な遺伝子治療プログラムであり、今回の契約締結により、AVB-101を次世代の遺伝子治療薬として、患者さんに届けられることを期待している」としている。

AviadoBioは、最先端のサイエンスと精密な薬物送達技術を駆使し、神経変性疾患に苦しむ患者の人生を変える治療法を追求している。脳に対する深い理解と独自の遺伝子治療プラットフォーム、送達技術を活用し、適切な薬剤を適切な部位に届けるという課題を克服するために取り組んでいる。