武田薬品は６月30日、遺伝子組換えブタ血液凝固第VIII因子・スソクトコグ アルファ（遺伝子組換え）（一般名、開発コード：TAK-672）について、「後天性血友病Ａ患者における出血抑制」を予定適応症に承認申請したと発表した。

後天性血友病Ａ（AHA）は、正常な第VIII因子遺伝子を有する患者に凝血促進作用の機能的欠損を引き起こす、ヒト血液凝固第VIII因子に対するインヒビター（自己抗体）の出現に起因する、稀な出血性疾患。臨床症状は重度であることが多く、解剖学的に多様で、死亡率は28％に達する。多くの場合、自然発生的に又は軽微な外傷を契機に出血する。

AHA患者の多くは高齢で、そのほとんどに出血エピソードの治療を困難にする重大な基礎疾患が認められる。現在、日本でAHAの出血エピソードに対する治療（出血抑制）の効能・効果が承認されている薬剤は、バイパス製剤の３剤のみで、治療薬の選択肢は限られている。

スソクトコグ アルファは、グリコシル化されたBドメイン欠損遺伝子組換えブタ血液凝固第VIII因子。AHAの成人患者における出血エピソードのオンデマンド治療薬及びコントロール薬として、米国で2014年10月に承認されたことを皮切りに、22年11月現在、30以上の国・地域で承認されている。

武田薬品R&DJapanリージョンヘッドの梶井靖氏は、「後天性血友病Ａは重篤な出血症状を呈し、生命予後は良好とは言えない難治性の出血性疾患で、治療選択肢が限られており、臨床上大きなアンメットニーズがある疾患」とした上で、「スソクトコグ アルファを新たな治療選択肢として、日本の患者さんに少しでも早くお届けできる日を心待ちにしている」とコメントしている。