アルナイラム・ジャパンは11月18日、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP）を効能・効果とするRNAi治療薬・アムヴトラ皮下注25mgシリンジ（一般名：ブトリシランナトリウム）を発売した。TTR-FAPに対する同社のRNAi治療薬・オンパットロは通常、３週間に１回の点滴静注で使用するが、アムヴトラは３カ月に１回の皮下投与で用いる。アムヴトラの薬価は25mg0.5mL1筒781万923円（１日薬価：８万5599円）。

TTR-FAPは、TTR遺伝子の変異が原因で生じる進行性の難治性疾患。TTR遺伝子に変異が生じると、異常なアミロイドタンパク質が蓄積して、末梢神経や心臓などの臓器・組織を傷つけ、治療が難しい末梢神経障害、自律神経障害、心筋症などを引き起こす。発症率と死亡率は極めて高く、大きなアンメットニーズが存在する。

TTR-FAP患者は世界で約５万人、日本では700～1000人程度と推定されている。ただ、TTR-FAPの症状は多様なため、診断に至っていないケースや誤診されているケースもあり、潜在患者が多数いると考えられている。

アムヴトラは、標的となる特定のメッセンジャーRNA（mRNA）を分解し、野生型および変異型TTR タンパク質が作られる前にその産生を阻害するように設計されたRNAi治療薬。