武田薬品は2月28日、指定難病のドラベ症候群（DS）とレノックス・ガストー症候群（LGS）を対象に開発しているコレステロール24ヒドロキシラーゼ（CH24H）阻害薬「soticlestat（TAK-935）」が厚労省から希少疾病用医薬品の指定を受けたと発表した。

soticlestatは、ファースト・イン・クラスの経口コレステロール24ヒドロキシラーゼ（CH24H）阻害薬。24HCレベルを低下させることでDSおよびLGSの症状を改善することが期待される。現在、両疾患を対象とした第３相臨床試験が進行中で、23年３月まで実施される予定としている。

DSとLGSはともに指定難病で、まれなてんかん症候群の不均一なグループである発達性てんかん性脳症(DEE)の一種。乳児期または幼児期に発症するケースが多く、抗てんかん薬で抑制が難しい難治性であることが知られている。DS患者では、発作が増加するにつれて発達障害を、LGS患者では認知機能障害、発達のマイルストン達成の遅れや行動上の問題が引き起こされることがある。