厚労省医薬局と製薬産業界の代表が一堂に集う「薬事に関するハイレベル（局長級）官民政策対話」は１月30日、初会合を開き、「条件付き早期承認」の具体的運用について夏頃までに結論を得ることで合意した。早期承認の条件として提出を義務付けられる製造販売後データとして、医療情報データベース（MID-NET）や、疾患レジストリーなどを通じて得られるリアルワールド・データを活用できるように運用を見直す考えだ。高齢化に伴う医療費の伸び抑制が求められる中で、イノベーションの推進と国民皆保険の両立は医薬品業界にも重くのしかかる。さらにパイプラインの主軸がアンメット・メディカルニーズに移り、開発コストが高騰も企業経営に直撃する。こうした中で、研究開発や製造販売後臨床試験の効率化を進める仕組みを整備することで、製薬企業の負担を軽減し、新薬開発を後押しする狙いがある。


条件付き早期承認制度は、希少疾患や再生医療などで、全例調査などを条件として承認しており、すでに数百件の実績がある。欧州では過去10年間に30件の条件付き早期承認を行っており、通常の承認よりも約４年間承認が迅速だったとの報告もなされている。


新たな制度では、早期承認の条件として、MID-NETやクリニカル・イノベーション・ネットワークのレジストリーなど
医療ICTを通じて得られたリアルワールド・データを活用して、有効性・安全性を確認。データを活用して、承認内容の確認や条件解除、適応拡大などを可能にする方針だ。いわゆる仮免状態の条件付き承認の間は、最適使用推進ガイドラインなどを活用して、医療機関や患者像を絞り込むことで、適正使用を推進、安全性を担保したい考えだ。新たな制度を活用することで、製薬企業にとっては、これまで製造販売後臨床試験や、適応拡大のためのランダム化比較試験（RCT）実施のためにかかっていた莫大なコストの削減が期待できる。この日の官民対話でも、米国製薬工業協会（PhRMA）などが、制度化を求める声をあげた。


一方で、有効性・安全性のエビデンスが十分に構築される前に、臨床で医薬品を用いることから、特に安全性への十分な配慮も求められる。会議の冒頭で製薬業界を代表して発言した日本製薬団体連合会（日薬連）の多田正世会長は、「病気で苦しむ患者に一刻も早く革新的新薬を届けるために条件付き早期承認制度がある。行政と我々相互がリスクを取るというような形で進めていく」必要性を強調した。


◎高額薬剤問題、PMDAの手数料引き上げで製薬産業取り巻く環境厳しく


この日の官民対話には、厚労省からは武田俊彦医薬・生活衛生局長、森和彦大臣官房審議官ら、PMDAから近藤達也理事長が、産業側からは日本製薬団体連合会の多田正世会長、日本製薬工業協会の畑中好彦会長、日本ジェネリック製薬協会の吉田逸郎会長らが出席した。


初会合に至った背景には、高額薬剤問題に端を発して薬価制度の抜本改革に向けた議論が進むなど、製薬業界を取り巻く環境が厳しさを増したことがある。さらに、PMDAが新医薬品審査・再調査や治験相談などの手数料を2017年度から引き上げを決定。こうした中で、製薬業界にとっても合理的な制度の再構築が求められていた。


会議の冒頭で、日薬連の多田会長は、「先駆け審査制度の恒久化や対象の拡充、審査時間のさらなる短縮、MID-NETの活用した安全対策、研究開発・市販後の企業活動の効率化にご協力いただきたい」と要望。さらに、「PMDAの公共的性格を鑑みると、運営資金の大部分を民間が負担していることは不健全な状況だ。経費の効率化に加え、国からの予算の充実により一層の努力を賜りたい」と述べた。


◎先駆け審査制度の恒久化・対象の拡充を求める


世界に先駆け、日本で承認される革新的医薬品に対し、薬事・保険上のインセンティブを与える“先駆け審査制度”の拡充を求める声も各団体から声があがった。製薬協は、革新的な医薬品へのアクセス向上の必要性を強調。日本国内だけでなく、世界に革新的医薬品を届けるために最適な制度運用を求めた。先駆け審査制度と同様の制度として、米国でのBreakthrough Therapy、欧州ではPRIMEなどの制度がある。日本より先に欧米で承認された医薬品では先駆け審査制度が該当しないことになる。米国製薬工業協会（PhRMA）、欧州製薬団体連合会（EFPIA）の欧米団体は、新たなドラッグ・ラグが生まれるとの懸念を示し、制度の拡充を訴えた。

そのほか、GE薬協は、原薬等登録原簿（マスターファイル）の開示や、安全性の観点から添付文書の医療上重要な事項などの記載を先発品と同等にすることなどを求めた。