ジェンザイム 日本初の経口ゴーシェ病薬サデルガ発売
公開日時 2015/09/02 03:50
ジェンザイム・ジャパンは９月１日、ゴーシェ病治療薬としてサデルガカプセル100mg」(一般名：エリグルスタット酒石酸塩)を発売したと発表した。ゴーシェ病に対する日本で初めての経口治療薬。
ゴーシェ病は、酵素の不足または欠損により、体内にグルコシルセラミドが蓄積することで起きるもので、肝脾腫、貧血、出血傾向、進行性の骨疾患など重篤な全身性の症状を引き起こす。この薬剤は、蓄積物資の合成を阻害することで効果を発揮する。
同剤は主に薬物代謝酵素チトクロームP450 2D6(CYP2D6)で代謝される。CYP2D6遺伝子のタイプによって用法・用量を決定する。そのため投与前にCYP2D6遺伝子のタイプを確認する。基本的には１日２回投与。薬価は、100mg１カプセル７万6925.90円。
同剤は３月26日に承認され、5月20日に薬価収載されていた。