英国立医療技術評価機構（NICE）は11月27日、米アレクシオン・ファーマシューティカルズ社のSorilis（日本製品名：ソリリス、一般名：エクリズマブ）を英国民保健サービス（NHS）における非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の適応での使用を推奨するとした最終ガイダンス案を発表した。NICEは、今年9月3日に同ガイダンス案を公表、意見募集を行っていたが、第一次案通り推奨を決めた。


NICEのAndrew Dillon専務理事は、「NICEは、エクリズマブがaHUS管理における偉大な歩みを示し、同剤が高度なアンメット・メディカルニーズを持った疾患に対する貴重なイノベーションを意味することを受容した」と述べた。その上で、「同剤は、aHUS患者に他臓器の障害ばかりでなく腎不全末期における腎透析や腎移植を回避させる可能性をもっている」と同剤の医療経済的メリットを評価した。


しかし、同時に「同剤は非常に高価だ」と指摘、問題視した。ただ、「NICEの委員会では、エクリズマブを使用する場合のNHS予算を投与量の調整あるいは休薬の調整によって低くできる可能性について感触を得た」と話し、「このことが、臨床的理由で同剤の服用開始あるいは休薬などを含めた条件が満たされた場合にのみ同剤を推奨することによって反映された」と説明した。


第一次案発表の際に、すでに同剤については、専門医が配置された医療センターでの投与、aHUSと診断される患者および同剤投与患者数の把握、用量および使用期間をモニターなどの条件が必要なことを明確にしていた。
エクリズマブは、薬価が高いが希少疾患患者に恩恵をもたらす可能性がある高度専門医療技術を評価する対象となった。


用法用量は、投与開始時から1回900mg静注を週1回4週間、次いで維持療法として、5週目には1回1200mg静注、さらに12～16日毎に1回1200mg静注する。製品概要では、患者が臨床的に中止を指示されない限り、一生、服用の継続を推奨している。薬価は、1バイアル（30mL）3150ポンド（59万2200円、付加価値税除く；1ポンド＝188円換算、英国ナショナルフォーミュラリー2014年1月付け）。


投与開始初年度の患者1人当たり薬剤費を試算すると34万200ポンド（6395万7600ポンド）になる。NHSにおける初年度投与患者数を170人と見込むと、予算への影響は5780万ポンド（108億6640万円）と試算される。2年目に投与患者数が20人増加する場合、予算への影響は6250万ポンド（117億5000万円）。NICEは11月27日に最終ガイダンス案へのパブリックコメントを開始し、最終ガイダンスは2015年1月に発行する予定。


aHUSは、免疫系の補体制御遺伝子における遺伝的異常が制御できない補体の活性化を促し、補体介在性の血栓性微小血管障害（TMA）を発症する疾患。全身の微小血管で血栓が形成され、腎臓、脳、心臓など重要臓器に障害をもたらす。初期ステージにおける死亡率が10～15%と予後は不良。特に多くは腎臓が障害を受けやすく、同疾患の70%程度は、腎透析を必要とする末期腎不全となるという。英国では、患者数が約200人という希少疾患で、毎年、20～30例が新たにaHUSと診断されている。