米食品医薬品局（FDA）は12月23日、希少凝固疾患である先天性第VIII因子サブユニットA欠損症の成人および小児における出血の予防を適応としたTretten、Coagulation Factor XIII　A-Subunitを承認した。

Trettenは、先天性第VIII因子サブユニットA欠損症に対する初の遺伝子組み換え製剤。血液凝固第VIII因子は、AおよびBの2つのサブユニットで構成されているが、第VIII因子欠損症は、通常、サブユニットAの欠損で引き起こされる。先天性第VIII因子サブユニットA欠損症の患者は、第VIII因子を十分に血中に循環できず、通常の凝固作用ができなくなる。

同剤は、イースト菌で産生されたのち純化されたヒト第VIII因子Aサブユニットの遺伝子組み換えアナログである。

同剤の有効性は、第VIII因子Aサブユニット患者77例を対象とした臨床試験で検証された。同剤投与群の患者に90%で出血予防に有効性を示した。主な副作用は、頭痛、四肢の疼痛、注射部位疼痛など。同剤は希少疾病薬の指定を受けていた。

FDA生物製剤評価・研究センター（CBER）のKaren　Midthunセンター長は、「今回の承認は、第VIII因子欠損症患者における出血予防に新たなオプションを提供することになる。この治療法がなければ、この疾患の患者は重篤かつ生命の危機に脅かされる出血にさらされる」とTrettenの登場を歓迎した。

Trettenは、デンマークのノボノルディスクが製造、米国子会社のNovo Nordisk　Incが販売する。ノボノルディスクのMads　Krogsgaard最高科学責任者（CSO）は、「今日という日は、先天性の第VIII因子サブユニット欠損症患者にとっては、エキサイティングなマイルストーンである。我々は、この希少疾患とともに生きる人々へ遺伝子組み換え治療を提供できることを誇りに思う」とコメントした。

米国ではTrettenは、2014年初頭に発売予定である。同剤は、カナダではTretten、欧州、スイスならびにオーストラリアでは、NovoThirteenとして承認されている。