厚生労働省は３月30日、国内で小児に広く適応外使用されている医薬品につい
て、科学的なエビデンスを収集する方向で具体的な検討を開始した。関係学会
の協力のもと、海外の文献や国内の使用状況を収集・検討。エビデンスが十分
に揃えば、それをベースに添付文書の改訂や承認事項の一部変更承認申請を製
薬企業に要請する。企業側が不採算を理由に敬遠する小児の適応拡大を促進す
る。

同日開かれた「小児薬物療法検討会議」の初会合に、厚労省は検討方針を示し
た。関係学会が要望した品目について、検討会議の委員に海外文献の調査を依
頼。検討会議はその調査に科学的な検討を加える。十分なエビデンスがあると
判断できれば、企業側に添付文書の改訂や一変申請を求める。ただ、海外と使
用状況が異なっていたり、エビデンスが不十分な場合、国立成育医療センター
が拠点となり、一部の小児科や医薬品医療機器総合機構の協力のもと、国内の
処方実態を調査。検討会議がその調査結果を検証する。