厚生労働省は６月23日の先進医療専門家会議で、新規技術で使用される医薬品、
医療機器が薬事法上の適応外使用に当たる場合の対応について、「先進医療は
将来的に保険導入を検討する医療であることから、使用する医薬品などは『薬
事法上の承認を受けかつ承認を受けた適応での使用』が原則」と説明した。し
かし、（１）すでに治験段階など将来の承認を前提としている（２）「外国で
すでに承認され、相当の使用実績がある」など医薬品の適応外使用について定
めた03年２月の健康政策局（当時）研究開発振興課長、医薬安全局（同）審査
管理課長によるいわゆる「２課長通知」に該当する――にも適応外使用を認め
る。