国内患者数50人。薬がない。患者は日々高熱にうなされ、炎症で激痛が。海外に治療薬はあっても日本では使えない「ドラッグ・ラグ問題」は一見、手が打たれたように見えるが、そこからこぼれ落ちそうな希少難病。患者家族、医師、厚労省、メーカー取材で初めて浮かびあがった問題の実像を描いた貴重な記録。なお、本記事は、ミクス2010年3月号～2011年3月号の連載「霞が関REPORT」から抜粋してまとめたものです。