米食品医薬品局（FDA）は10月21日、「FDA希少疾病用製品助成金プログラム」における2013年の助成金授与者15名を発表した。　同プログラムは、「米希少疾病用医薬品法」（Orphan Drug Act）に基づき設置されている助成金制度で、希少疾病用医薬品・医療機器を開発する企業、大学、研究機関などへ公的資金を供給して研究開発を支援する。

FDAのGayatri R Rao希少疾患用薬製品部長は、「FDAは、治療法がないか、十分な治療法がない希少疾患用製品の開発の促進ならびに奨励に取り組んでいる。この助成金は、治療オプションを選べず、治療が困難な立場の弱い患者集団における臨床試験を支援するものだ」と話している。

米国では、希少疾病の定義は患者20万人以下の疾患で、NIH（国立衛生研究所）によると、希少疾病は合計約6800疾病および症状におよび、患者数は3千万人に上るという。「FDA希少疾病用製品助成金プログラム」において、現在まで、約530件の希少疾患治療薬の臨床試験に合計3億ドル以上が助成され、承認品目は50製品に上る。

15名のうちの主な研究代表者、機関（企業）、研究テーマ、助成期間・金額は次の通り。

＊Parinda Mehta、Children’s Hospital Medical Center Cincinnati、ファンコニー貧血を適応としたケルセチンのフェーズI試験、3年間で60万ドル。

＊Diva De Leon、Children’s Hospital of Philadelphia、先天性インスリン過剰症を適応としたエキセンジンのフェーズIIa試験、3年間で75万9000ドル。

＊Soma Jonouchi、Children’s Hospital of Philadelphia、ウィスコット・アルドリッチ症候群を適応としたIL(インターロイキン)‐2のフェーズI試験、3年間で60万ドル。

＊Dwight Koeberl、Duke University、ポンペ病を適応としたクレンブテロールのフェーズI/II試験、2年間で40万ドル。

＊Leslie Kean、Emory University、移植片対宿主病（GVHD）予防を適応としたカルシニューリン阻害剤ならびにメトトレキサートとの併用におけるアバタセプトのフェーズII試験、4年間で160万ドル。

＊Todd Levine、PNA center for Neurological Research、筋萎縮性側索硬化症を適応としたメマンチンのフェーズIIb試験、3年間で99万ドル。

＊Johan Van Hove、University of Colorado Denver、シスタチオニンβ‐合成酵素欠損ホモシスチン尿症を適応としたタウリンのフェーズI/II試験、2年間で40万ドル。

＊Karl Anderson、University of Texas MD Anderson Cancer Center、ポルフィリン症発作の予防および治療を適応としたヘミンのフェーズII試験、4年間で150万ドル。

＊Michael　Debaun、Vanderbilt University、鎌状赤血球貧血症を適応としたモンテルカストのフェーズII試験、4年間で159万ドル。