米食品医薬品局（FDA）は12月21日、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）治療薬・Ultomiris（ravulizumab）を承認した。Ultomirisは、米・Alexion Pharmaceuticals（アレクシオンファーマ）が製造する血球破壊を防御する長時間作用型補体阻害剤。現在、PNHへの標準治療であるエクリズマブは２週間ごとの投与が求められるが、同剤は８週間の投与で済む。FDAは、同剤に対して、優先審査および希少疾患の指定を行っていた。

同剤のフェーズ３では、Ultomirisと同様、同社の既存薬Soliris(エクリズマブ)との比較試験が実施され、非劣性を示したと報告されている。ラベルには、髄膜炎菌感染症および敗血症の発症リスクを増やす恐れがあるため医療関係者および患者に注意喚起をする枠組み警告が記載された。

同社のJohn Orloff上級副社長兼研究開発部長は、「我々は、本剤のフェーズ３試験における良好な成績の報告から1年以内にこの破壊的な疾患に悩む患者に本剤を供給できることを誇りに思う」と述べた。そのうえで、「PNHにおいては最大規模フェーズ３の説得力のある臨床データに基づき、UltomirisがPNH患者の標準治療になる可能性を持つと信じている」と同剤への期待感を示した。

FDA医薬品評価研究センター（CDER）のRichard Pazdur腫瘍研究拠点部長兼血液・腫瘍製品部長代理は、「Ultomirisの承認は、PNH患者の治療法を変える」と指摘した。

PNHは、赤血球の破裂、破壊を招来する稀な後天的疾患。PNH患者は、通常、赤血球を患者の免疫系から破壊されるのを防御する一定のタンパクが失われることによって発症する。PNHの患者は、感染症あるいは運動などのストレスにより赤血球が未成熟なまま破壊され、突然、症状を発現し、再発する。症状は、重度の貧血、重度の疲労、息切れ、浅黒い尿（血尿）、腎臓病など。若年に多く見られるが、あらゆる年齢層で発症する。