厚生労働省は４月21日、画期的な新薬として期待されるアルツハイマー病薬など開発中の５品目を、早期の実用化に向け支援する「先駆け審査指定制度」の対象に指定したと発表した。薬事承認に向けた相談・審査を優先的に行い、目標審査期間を６か月に短縮を図る。

 

2016年11月までに指定申請があった47品目を評価し、選んだ。指定品目要件は▽治療薬の画期性▽対象疾患の重篤性▽対象疾患に係る極めて高い有効性▽世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思・体制を持つこと－－の全てに該当する必要がある。医薬品の先駆け指定は15年10月の６品目に続き２回目。

 

対象品目は以下の通り。カッコ内は予定効能・効果、申請者。

▽オリプダーゼ　アルファ（遺伝子組換え） (酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症、サノフィ）：国内フェーズ２。ライソゾーム病の一種である酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症は、遺伝子変異の原因により細胞内代謝に障害が起き、臓器の機能障害や骨疾患、成長遅延などが現れ、承認された治療薬はない。欠損・不足する酵素を同剤で補充する酵素補充療法剤。

 

▽aducanumab（アルツハイマー病の進行抑制、バイオジェン・ジャパン）：国内フェーズ３。抗アミロイドβ抗体。アルツハイマー病の進行に関与しているとされるアミロイドβの蓄積を減らし、病気の進行抑制を期待する。

 

▽DS-5141b（デュシェンヌ型筋ジストロフィー：ジストロフィン遺伝子のエクソン45 スキッピングにより効果が期待できる患者）、第一三共）：国内フェーズ１／２。変異した遺伝子による情報を読み飛ばすことで、機能するタンパク質を発現させ、筋機能の改善を期待する核酸医薬。

 

▽SPM-011（再発悪性神経膠腫、切除不能な局所再発頭頸部がん並びに局所進行頭頸部がん（非扁平上皮がん）、ステラファーマ）：腫瘍細胞に取り込ませたホウ素に微弱な中性子を当てることで、腫瘍細胞を選択的に核分裂反応によって破壊するという「ホウ素中性子捕捉療法」（BNCT）に用いられるホウ素製剤。BNCTのシステムは、２月に医療機器として「先駆け審査指定制度」の指定を受けている。フェーズは同社担当者不在で回答得られなかった。

 

▽ニボルマブ（遺伝子組換え）（胆道がん、小野薬品）：国内フェーズ１。ヒト型抗PD-1モノクローナル抗体で、がん免疫療法薬オプジーボ。同省によると、胆道がんに対する既存治療が十分な有効性が示されておらず、その中で同剤は一定の有効性が見込まれるとしている。