米食品医薬品局（FDA）は2月9日、5歳以上の小児ならびに成人におけるディシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬Emflaza(daflazacort)を承認した。

同剤は、免疫系の活動を低下させ、炎症を抑制するコルチコステロイド剤。DMDは、筋細胞を損傷から守るジストロフィン遺伝子の欠損により筋細胞が破壊、変性し、筋力が低下、進行により日常活動が制限されるばかりでなく、心筋や呼吸筋の損傷により心障害や呼吸障害を引き起こす、遺伝性の進行性疾患。初期症状は通常、3~5歳で発現する。20～30代で死亡するケースが多いが、重症度によって平均余命は様々である。基本的に男性のみが発症する。全世界では、幼児3600人に1人が罹患するという。コルチコステロイドはDMDに対して世界中で使用されているが、米国では同剤が初めてDMDの適応を持つコルチコステロイドとして承認された。Emflazaは、迅速審査および優先審査、ならびに希少疾病薬の指定を受けた。

FDA医薬品評価研究センター（CDER）のBilly Dunn神経製品部長は、「本製品は、幅広いDMD患者にとって初のFDA承認治療薬である」と前置きしたうえで、「我々は、この治療オプションがDMD患者に多大な恩恵をもたらすことを希望する」とコメントした。

米バイオベンチャーMarathon Pharmaceuticals社（本社：イリノイ州ノースブルック）が開発、販売する。


Marathon社のTimothy M Cunniff上級副社長（研究開発担当）は、「我々は、本剤の開発がDDM患者をより健康にかつ長く延命させることに役立つことを喜んでいる」と述べ、さらに、「本剤は我々の初のDDM治療薬であり、今後もDDMを治癒できるまで、患者、研究者および患者団体を含めたDDMのコミュニティに貢献するよう取り組んでいく」とさらなる同疾患治療薬開発への意欲を示した。