中外製薬は12月22日、血友病Ａ治療薬として開発するエミシズマブ（開発コード「ACE910」）について、血液凝固第８因子に対するインヒビターを保有する12歳以上の患者対象の国際共同フェーズ３（HAVEN1試験）で、出血頻度の有意な減少が確認されたと発表した。2017年中に日本で承認申請する予定という。

インヒビターが発生すると、治療効果が弱まり、治療選択肢が限られる。同剤は、皮下注製剤で、インヒビター患者にも効果があるという特徴を持つ薬剤として開発が進められている。今回発表したHAVEN1試験では、血液凝固第８因子に対するインヒビターを保有する12歳以上の患者において、週１回投与した結果、主要評価項目である予防療法非投与群に対するエミシズマブ定期投与群での出血頻度の抑制が達成された。

治験ではほか、インヒビター保有の12歳未満患者、インヒビター非保有の12歳以上の患者のそれぞれを対象とした国際共同フェーズ３を、ロシュ社とジェネンテック社が共同で行っているという。