武田薬品は２月１日、米国バイオ医薬品企業Protagonist Therapeutics社の真性多血症治療薬候補・rusfertideについて、開発・商業化に関する全世界でのライセンス及び提携契約を締結したと発表した。rusfertideは現在ピボタル臨床第３相試験（VERIFY試験）が進行中。Protagonistは引き続き第３相試験の完了と米国規制当局による承認までの研究開発を担当する。武田薬品は米国外での開発権を有し、グローバルでの商業化活動のリードを担う。

rusfertideは、天然型ホルモンヘプシジンの注射用ヘプシジンミメティクスペプチドで、鉄の恒常性を調節し、体内の鉄の吸収、貯蔵、分散を制御すると考えられている。

◎契約一時金は３億米ドル

契約に基づきProtagonistは、一時金３億米ドルを受領し、追加的に全世界での開発や審査上のマイルストン、商業上のマイルストン、米国外での売上に応じた段階的なロイヤルティを受領する権利を持つ。米国では、50対50で利益を分配し、共同で情報提供活動を行うオプションも持つ。

武田薬品のジュリー・キム氏（U.S.ビジネスユニットのプレジデント及びU.S.カントリーヘッド）は、今回の契約締結について、「Protagonist社の科学における強みと当社の市場へのリーチと希少疾患への理解を組み合わせ、そして最も重要なこととして、疾患とともに生きる患者さんをサポートすることへの注力を示したもの」だとし、「真性多血症の患者さんにファースト・イン・クラスの治療法を提供することで、重要なニーズに対応できることを期待している」とコメントしている。

真性多血症（PV）は、赤血球の過剰産生を特徴とする希少な慢性血液疾患。米国では16万人の患者が罹患しており、欧州でも有病率は同様とされる。PVの特徴的な症状は、赤血球数の増加と鉄欠乏症で、患者は心臓発作や脳卒中などの心血管や血栓性イベントのリスクが高くなり、疲労や錯乱などの症状でQOLに影響を及ぼすことがよくある。