ノボ ノルディスクファーマは3月3日、超希少血液疾患、内分泌疾患、腎疾患領域に新たに参入すると発表した。同時に、同社のバイオファーマ事業本部の名称を「希少疾患事業本部」に改称することも明らかにした。希少疾患事業本部はアンメットメディカルニーズへの対応として、診断、デバイスの利用、データのデジタル化などで相互連携を推進し、患者個々に対する質の高いケアと生活改善にむけた各種ソリューションの開発・提供などを実現する。

希少疾患事業本部は、新たに溶血性貧血、骨／カルシウム不均衡、原発性高シュウ酸尿症などの希少および超希少な血液疾患や内分泌疾患、腎疾患などをカバーする。各疾患領域における統合的ソリューションや、既存の医薬品の新たな適応症の開発などを通じ、革新的なイノベーションの創出を目指す。同事業本部に属するグローバル従業員数は3300人に及ぶ。

ノボ ノルディスク・バイスプレジデントで希少疾患ビジネス責任者のルードビックヘリフゴット氏は、「我々の目的は、治療選択肢が限られている希少疾患における新たなソリューションを見出すこと」と強調。遺伝子治療やRNA干渉および経口療法など、治療選択肢を広げる技術開発に注力してきたことをあげながら、「これら技術への直接投資にも力を入れる」と強調した。なお、同社は1月に2seventy bio社と血友病Ａのin vivo遺伝子治療法に関する共同開発でライセンス契約を締結。昨年11月にはRNA干渉研究プラットフォームを有するDicerna社を買収している。

ノボ ノルディスクファーマ・希少疾患事業本部の秋山祐香子本部長は、「事業本部名の変更と重点領域の拡大は、当社独自の専門性を反映したものであり、診断時から希少疾患の管理に至るまでの統合的な治療ソリューションを提供するという当社の意欲と、希少疾患コミュニティと協力して、いつの日か根治を目指すというコミットメントを示している」と述べた。