アミカス・セラピューティクス社は８月26日、国内でのムコ多糖症Ⅶ型治療薬・ ベストロニダーゼアルファ（一般名）の開発・製造販売について、米・ウルトラジェニックス社とライセンス契約を締結したと発表した。現時点では国内にムコ多糖症Ⅶ型治療薬はない。学会と患者団体の要望を受け、2018年7月に開かれた「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」で検討がなされ、厚労省の開発企業の公募に同社が手挙げしていた。同剤は、すでに医師主導治験が進行中で、国内での開発を推進する。

同剤は、酵素補充療法によるムコ多糖症Ⅶ型を対象とした世界初の治療薬。2017年11月に米国、18年8月に欧州などで承認されている。

アミカス社は、ガラフォルドをポートフォリオに有し、希少疾患に注力してきた。今後は希少疾患での実績を活かし、同剤の開発に注力する考え。

ムコ多糖症Ⅶ型は、ライソゾーム病の一種。ムコ多糖症の中でも最も稀な型の一つで、患者数は、先進国で200人程度と推測されている。