塩野義 希少難病の脂肪萎縮症治療薬を国内承認申請
公開日時 2012/08/03 04:00
塩野義製薬は8月1日、全身あるいは部分的に脂肪組織が消失または減少する脂肪萎縮症の治療薬として組換え型レプチン(ヒト)(一般名:メトレレプチン)を7月に日本で承認申請したと発表した。
脂肪萎縮症は国内推定患者数は100人以下という希少難病。糖・脂質代謝異常を来たし、難治性の糖尿病や高中性脂肪血症、脂肪肝などを呈するという。食欲抑制やインスリン作用を増強するレプチンを投与することで、糖・脂質代謝異常を改善するとされている。
この薬剤は、難病創薬スーパー特区の中核拠点である京都大学内分泌.代謝内科において、京都大学医学部附属病院探索医療センターの支援の下に医師主導治験が行われていた。