アクテリオンファーマシューティカルズジャパンは５月30日、国内患者数15人程度という希少難病のニーマン・ピック病Ｃ型治療薬ブレーザベスカプセル100mg（一般名：ミグルスタット）を同日に発売したと発表した。この疾患に対する治療薬は世界では同剤だけで、これまで欧州、カナダなど42カ国で承認され、今回日本でも公的保険で使えるようになった。

ニーマン・ピック病Ｃ型は、脂質が臓器や神経細胞に蓄積し、精神や運動能力の発達に遅れ、嚥下障害など進行性の神経症状を呈しながら、５～10年前後で死亡することが多いという先天性の脂質代謝異常疾患。乳幼児や若年層からの発症もよく見られる。今回は発売された薬剤は蓄積する脂質の合成を阻害し、効果を発揮するとされる。

同剤は成人には１回200mgを１日３回経口投与する。ただし、小児には体表面積に応じて投与量調整する。薬価は100mg１カプセル9800円。