ミクス編集部がまとめた新薬パイプラインリスト2024年８月版によると、初の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の遺伝的原因を標的とする治療薬や、初のアルツハイマー型認知症に伴うアジテーションに対する治療薬が承認申請中であることが確認できた。