ファイザーはこのほど、「再発又は難治性の前駆B細胞性急性リンパ性白血病」の治療薬として、抗体－薬物複合体である「イノツズマブ　オゾガマイシン（遺伝子組換え）」（開発番号：「PF-05208773」／「CMC-544」）を日本で承認申請したと発表した。B細胞性急性リンパ性白血病のがん細胞の表面に発現するCD22抗原を標的とする薬剤で、同抗原に結合し、細胞傷害性を有するオゾガマイシンが細胞を破壊するとされる。

同社が４月27日に発表した。それによると、日本も参加した国際共同フェーズ３（「INO-VATE 1022試験」）では、326人の患者を対象に、全生存期間（OS）と血液学的完全寛解率を主要評価項目に、同剤群と標準化学療法群の比較を行った結果、OSについては統計学的有意差は認められなかったが、無増悪生存期間（PFS）と血液学的完全寛解率では、標準化学療法群を有意に上回る結果が得られた。

PFS（中央値）では、イノツズマブ オゾガマイシン群は5.0か月に対し標準化学療法群は1.8か月だった。血液学的完全寛解率は、イノツズマブ オゾガマイシン群は80.7％に対し標準化学療法群は29.4％だった。血液学的完全寛解達成患者のMRD（微少残存病変）陰性率はイノツズマブ オゾガマイシン群は78.4％、標準化学療法群は28.1％。寛解持続期間の中央値は、イノツズマブ オゾガマイシン群で5.4か月、標準化学療法群で3.5か月だった。

日本での急性リンパ性白血病は約5000人（2014年）という。新たに診断された成人患者の約20％から40％は現在の治療レジメンによって治癒するが、再発または難治性場合の５年生存率は10％以下とされる。

海外では、同剤は米国では13年３月に、欧州では同年６月に、B細胞性急性リンパ性白血病に対する希少疾病用医薬品に指定。米国では15年10月にブレークスルー・セラピーの指定を受け、17年２月に承認申請し、17年８月が承認目標となっているという。欧州でも承認審査中で17年４月、欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）から肯定的見解を得ているという。