キョーリン製薬ホールディングスは６月17日、子会社の杏林製薬が千葉大学発バイオベンチャーのセルジェンテック社（千葉県千葉市、麻生雅是社長）との間で、セルジェンテックが実用化開発を進めているファブリー病治療を目的とした遺伝子導入ヒト脂肪細胞（GMAC）を用いた再生医療等製品に関する共同開発・実施権許諾契約を締結したと発表した。杏林製薬はファブリー病を対象疾患とするGMACの開発・販売に関する独占的権利を取得した。

GMACは、患者自身の皮下脂肪から単離・培養した脂肪細胞に、治療目的の酵素やタンパク質を産生する遺伝子を独自の技術で導入し、欠損・不足する酵素やタンパク質を作り出す能力を持たせた加工脂肪細胞。GMAC１回の投与で数年以上にわたり欠損・不足した酵素の持続的な補充を実現。これにより、ファブリー病患者の治療とQOL向上に大きく貢献することが期待されるとしている。

杏林製薬は契約締結により、セルジェンテックに対し、契約一時金、開発から販売までの進展に応じたマイルストン、販売後には売上に応じたロイヤルティなどを支払う。また、杏林製薬は今回、別疾患を対象とするGMACの開発・販売権に関するオプション権も併せて取得した。

ファブリー病は、ライソゾーム加水分解酵素の一種であるα-ガラクトシダーゼをコードする遺伝子の欠損により発症する、進行性のＸ連鎖性遺伝性疾患。酵素が不足または働きが低下することで、その基質であるグロボトリアオシルセラミドなどのスフィンゴ糖脂質が蓄積し、四肢末端痛、発汗障害、被角血管腫、進行性腎障害、心肥大など、様々な症状・障害が現れる。発症頻度は ４万人に１人程度とされるが、近年の新生児スクリーニング研究では発症頻度はそれより高く報告されている。国内では指定難病および小児慢性特定疾病として取り扱われている。

セルジェンテックは、2003 年設立の千葉大学発のバイオベンチャー企業。希少・難治性疾病で苦しむ患者・家族のQOL向上に貢献するため、独自技術であるGMACによる再生医療・遺伝子治療医薬品の開発を進めている。