ノバルティスファーマは８月30日、難治性の遺伝性疾患である膵嚢胞線維症における緑膿菌による肺感染症治療薬としてトプラマイシン吸入液の承認申請を日本で行ったと発表した。同剤は、厚労省の「医療上必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」で開発の必要性が認められ、同省がノバルティスに開発要請していたもの。国内推定患者数は15人という。

トプラマイシンは古くから知られる抗菌剤だが、日本にあるのは注射剤。海外では膵嚢胞線維症の肺感染症治療薬の標準療法として吸入療法が行われおり、そのための薬剤を、ノバルティスはTOBIの製品名で欧米などで40カ国以上で承認を受けている。今回の申請は、日本では治験を行っていないことから、海外治験データと日本での使用実態調査のデータを用いて行われた。

膵嚢胞線維症では、緑膿菌による持続的な呼吸器感染症から引き起こされる急性増悪のコントロールが課題という。そこで吸入療法により同剤を肺に到達させ、感染の増悪を抑える。