英国立医療技術評価機構（NICE）は5月4日、英EUSA Pharma社の小児（12か月以上）における神経芽腫に対する抗体医薬Qarziba（dinutuximab　beta）について、NHS(国民保健サービス)における使用を推奨しないとする内容のガイダンス案を発表した。

ガイダンス案では、同剤が小児における神経芽腫に対して現行の標準治療に比べて、全生存率を改善したものの長期のベネフィットについては不確実性が残されているとし、非推奨とした理由をあげている。

しかし、NICEの評価委員会は、同剤の臨床的ベネフィットは有望であると位置づけており、がん治療薬基金（CDF）での使用を推奨したいとしている。当該製薬企業は、NHSにおける治療コストを見直す必要があると指摘した。

NICEのMeindert Boysen医療技術評価センター（CHTE）長は、「dinutuximab　betaはかなり有望だが、エビデンスが不確実なので我々はこれを確かめなければならない。当該企業は現在実施されている臨床試験のデータから長期データを収集する機会があるので、同剤をCDFに組み込む候補になりうる」と述べながらも、「当該企業は、我々がCDFでの同剤の使用を推奨するまえに、同剤の費用対効果が優れていることを示す必要がある」と注文を付けた。そのためには、NICEは、当該企業およびNHSイングランドとともにそのオプションを選択できるように協力する意向を示した。

神経芽腫は、5歳以下の小児によく見られるがんで英国では毎年100人の小児が新たに罹患しているという。

Dinutuximab betaは、EUでは2017年5月に薬事承認されている。英国での同剤の薬価は、1バイアル7610ポンド（112万6280円、1ポンド＝148円換算）で、治療1コースの平均薬剤費は15万2200ポンド（2252万5600円）。

NICEは、同日から意見募集を開始、5月29日に締め切る。第2回評価委員会を6月12日開催する予定。