ホモシスチン尿症に初の薬剤 27日に発売 レクメド
公開日時 2014/05/28 03:50
レクメドは５月27日、先天的な希少疾患であるホモシスチン尿症に対する日本で初めての薬剤としてサイスタダン原末」（一般名：ベタイン）を発売したと発表した。この疾患は、先天的な酵素欠損や代謝異常で、ホモシステイン、ホモシスチンが血中に蓄積し、知能障害、骨格異常、視力低下などを引き起こし、血栓症などで死亡するリスクが高まるケースもある。市場予測（ピーク10年後）では投与患者数30人、販売金額0.3億円とされている（中医協提出資料）。
海外では「Cystadane」の商品名で、欧米で承認・販売されているが、日本での治療は主に食事療法で行われており、承認された薬剤はなかった。そのため厚労省の｢未承認薬使用問題検討会議｣が同剤の早期開発の必要性を指摘し、同社が開発してきた。
同社は、この薬剤のライセンスをもつ仏Orphan Europe SARL社と日本国内での開発・販売の権利を獲得し、日本でフェーズ３を実施し、承認申請した。2012年には厚労省から希少疾病用医薬品の指定を受け、開発費の助成などの支援を受けた。また、同省の未承認薬開発支援事業に係る基金および一般財団法人未承認薬等開発支援センターからも助成を受けた。
包装は180g入りプラスチックボトルで、薬価は１gあたり448.10円。