ＦＤＡ 先天性第XIII因子欠損症治療薬Corifactを承認
公開日時 2011/02/22 04:00
米食品医薬品局（ＦＤＡ）は、2月17日、ＣＳＬベーリング（本社：ドイツ・マールブルク）の先天性第XIII因子欠損症治療薬Corifactを承認したと発表した。
先天性第XIII因子欠損症は、米国では300万人から500万人に１人という希少疾患で先天的に第ＸＩＩＩ凝固因子を持たないため、軟部組織出血、粘膜出血、頭蓋内出血など生命を脅かす出血を起こす可能性がある。新生児では臍帯出血のリスクがある。
Corifactは、稀少疾患治療薬の指定を受けており、先天性第XIII因子欠損症による出血予防の初の薬剤。疾患の重篤性を考慮、加速承認の対象となった。同剤の承認は、小児を含む14例の治験データに基づいた。主な副作用は、発疹・掻痒・紅斑など過敏反応、関節痛、頭痛、肝酵素レベル上昇など。同剤は健常人の献血によるプール血漿から製造。
ＦＤＡのKaren Midthun生物製剤評価研究センター（ＣＢＥＲ）長は、「Corifactは、重要な医療ニーズを満たすのに役立つ製品」と同剤の登場を歓迎した。