FDA 遅発型ポンペ病治療薬Lumizymeを承認
公開日時 2010/05/28 04:00
米FDA（食品医薬品局）は5月25日、米ジェンザイムの遅発型ポンペ病治療薬Lumizyme（アルグルコシダーゼアルファ）を承認したと発表した。
同剤は同社のポンペ病治療薬マイオザイムと同一成分だが、8歳以上の小児と成人での遅発型ポンペ病の適応としては初の薬剤。安全性・有効性は、10-70歳の遅発型ポンペ病患者90例の試験で検証された。副作用では、蕁麻疹などアレルギー反応、下痢、嘔吐、四肢疼痛、顔面紅潮などが多いが、アナフィラキシー、重篤なアレルギー反応などのリスクについて枠組み警告に掲載される。
同剤は、処方者・調剤者の限定、患者登録、患者モニタリングの計画を義務付けるリスク評価・緩和戦略（REMS）の対象となり、「Lumizyme ACE（アルグルコシダーゼアルファ管理・教育）プログラム」と呼ばれる限定的供給体制により投与患者集団を確実に把握し、安全管理を徹底する。ジェンザイムは、同剤をベルギーのジールに建設した4,000Lクラスの大規模なバイオリアクターで製造する。