非血縁者からの末梢血幹細胞移植（PBSC）と骨髄幹細胞移植の転帰を比較した、臨床第3相多施設無作為化試験（P3）「BMT CTN Protocol 0201」の結果、全生存（OS）と無病生存（DFS）は両群間に有意差はなく、慢性の移植片対宿主病（GVHD）がPBSC群で有意に多いことが分かった。米Moffitt Cancer CenterのClaudio Anasetti氏が12月11日、12月10~13日まで米サンディエゴで開催中の第53回米国血液学会（ASH）年次学会のプレナリーセッションで報告した。


急性骨髄性白血病と急性リンパ性白血病、骨髄異型性症候群、慢性骨髄疾患などの患者551例を対象に、1：1の割合でPBSC（273人）か、骨髄幹細胞移植（278人）の被験者群に無作為に割り付け、36カ月間（中央値）追跡した。主要評価項目は、ITT解析による無作為化後2年のOSに設定。この他、移植後のOS、DFS、急性および慢性GVHDなどを評価項目とした。


患者特性は、男性患者の割合が骨髄移植群60%、PBSC群54%、カルノフルキー・スコア90%以上は、それぞれ62%、56%、CMV陽性がそれぞれ90%、91%で、両群間に差はみられなかった。ドナーの特性も両群で差はなかった。



◎Anasetti氏「生着不全と早期の重度感染症のリスクが高い症例はPBSCが好ましい」


解析の結果、主要評価項目は骨髄移植群が46%に対しPBSC群は51%で、両群で有意差はなかった（p=0.288）。移植後のOS、DFS、非再発死亡率、再発も両群間で有意差はなく、予め計画していたサブ群での解析でも、評価項目と相関する因子はなかった。


PBSC群では移植後の生着が有意に早く、好中球で5日間、血小板は7日間早かった（どちらもp<0.001）。また生着不全は、骨髄移植群が9%だったのに対し、PBSC群では3%に留まり（p=0.002）、PBSC群が有意に低いこともわかった。


一方、GVHDは急性では群間差がなかったものの、慢性GVHDはPBSC群が有意に高く（p=0.014）、広汎型が骨髄移植群32%だったのに対し、PBSC群48%（p<0.001）、2年間治療を受けずに済んだ被験者の割合は、それぞれ57%、37%（p=0.026）であった。


死亡原因は両群とも再発が最も多く、骨髄移植群50%、PBSC群48%、次いでPBSC群では慢性GVHDが21%（骨髄移植群10%）、急性GVHDが17%（骨髄移植群14%）であった。


これらの結果からAnasetti氏は、「どちらの幹細胞移植も受容可能であるが、生着不全と早期の重度感染症のリスクが高い症例では、PBSCが好ましく、それ以外の症例は骨髄移植が適切な治療法かも知れない」とコメントした。また、リスクを低減する、より高度な移植アプローチが必要であるとともに、生着不全や、急性および慢性のGVHDを予防する臨床研究が望まれるとした。